نخستین دوای بهبود یک اختلال جنتیکی نادر که رشد کودکان را متوقف و باعث پیری سریع آنها میشود، توسط سازمان غذا و دوای امریکا تایید شد.
یورو نیوز میگوید: کودکان مبتلا به این اختلال جنتیکی معمولاً در اوایل نوجوانی به دلیل مریضی قلبی جان خود را از دست میدهند، اما آزمایشهای اخیر نشان داده که آن دسته از کودکانی که دوای زوکینوی (Zokinvy) را مصرف کردهاند، به طور متوسط ۲.۵ سال بیشتر عمر میکنند.
سازمان غذا و دوای ایالات متحده بر پایه نتایج این آزمایشها اثربخشی کپسولهای زوکینوی را برای تداوی مریضی پروگریا (Progeria) یا پیری زودرس تأیید کرد.
تحقیقات در مورد تداوی این مریضی نادر به طور عمده توسط بنیاد تحقیقاتی پروگریا در ماساچوست و با همکاری دواسازی آیگر بایو فارماسیتیکال (Eiger BioPharmaceuticals) انجام شده است.
لسلی گوردون، مدیر بنیاد تحقیقاتی پروگریا پس از تایید دوای زوکینوی توسط سازمان غذا و دوای ایالات متحده گفت: «این فقط گام نخست ماست و به قطعاً تداویهای بیشتر و بهتری نیز برای این مریضی پیدا خواهیم کرد.»
در حال حاضر، حدود ۴۰۰ کودک در سراسر جهان به مریضی پیری زودرس مبتلا هستند که ۲۰ نفر از آنها در امریکا ساکن هستند. این اختلال جنتیکی با علایمی همچون توقف رشد، شَخبودن مفاصل، ریزش مو و پیری پوست ظاهر میشود. کودکان مبتلا به این مریضی دچار سکته و انسداد عروق قلب میشوند و به طور متوسط در ۱۴.۵ سالگی فوت میکنند.
این اختلال جنتیکی موروثی نیست، اما ناشی از جهش جنتیکی است و موجب تجمع مضر در سلولهای پروتیینی به نام پروگرین میشود. دوای زوکینوی مانع تجمع این پروتیین میشود.
شایعترین عوارض جانبی دوای زوکینوی استفراغ، اسهال، حالت تهوع درد شکم و خستگی عنوان شده است.